什么是小分子靶向药物？

个人认为，靶向药物与传统化疗药物最大的区别在于，后者是针对肿瘤细胞整体，围绕肿瘤细胞无限增殖等生物学特性进行干预，立足点是“果”；靶向药物重点研究肿瘤细胞发育过程中这些生物学特征的“成因”，如CDK蛋白参与增殖调控、VEGF影响供应和转移等。显然，靶向药物的兴起必然得益于人类对肿瘤发生发展过程中分子生物学机制的认识和深入了解。没有DNA、信号蛋白通路、表观遗传修饰等分子基础研究，靶向药物不可能出现。但靶向药物和化疗药物的外缘定义似乎还不够清晰。总的来说，FDA批准利妥昔单抗从65438到0997上市是靶向药崛起的关键点。就目前的情况来看，IMS2014的数据显示，单克隆抗体和蛋白酶抑制剂占据了全球抗肿瘤药物市场的65%，因此可以说靶向药物是目前抗肿瘤治疗的主流方向。而在我国，生物类药物和小分子靶向药物的总份额不足10%，远低于化疗药物中烷化剂和抗代谢类药物的份额(24.5%)，甚至低于植物类药物的份额(19.3%)，更不用说中国特色靶向药物面临的最大问题是如何克服耐药性。毕竟肿瘤的发生发展是一个非常复杂的多因素过程，各种代偿性反馈都会造成药物耐受。我觉得克服的办法无非就是研发多靶点抑制剂(但副作用可能会上来)和联合用药(价格贵)。此外，与分子诊断和免疫治疗的结合也是可以预见的两个主要方向。比如PD-1/PD-L1抑制剂等一系列免疫检查点抑制剂。