为什么罕见病的药那么贵？
据媒体报道，小是赣州人，从大学到研究生毕业都住在南昌。2010年，21岁，她考上了江西师范大学研究生院。开学后的一天，她像其他同学一样坐在教室里认真听课。在回答一个问题的时候，她突然觉得浑身无力，张口结舌，说话特别不顺耳。甚至当她做笔记时，她的手也在颤抖。经医生诊断，她患有多发性硬化症，医生说这种病非常罕见。全国患者总数只有3万人左右。病情严重时，患者会丧失生活自理能力，只能靠药物和床位陪伴。这个患有罕见病的女孩每年的治疗费是379万元。该药在国内的零售价为9114元/瓶。建议每周服用一次，剂量根据患者体重计算，体重每增加5公斤加一瓶。算下来，她一年至少要用416瓶。
看到这篇报道后，我和我的朋友们真的很同情这个女孩。黄金岁月是学习和实现一个人的理想和抱负的好时机。然而，由于一种罕见的疾病，他们不仅要长期与疾病作斗争，而且他们的父母和亲戚也无法面对治疗它的昂贵费用。下面，我和朋友们就来梳理一下，治疗罕见病的药贵的主要原因是什么。
？？罕见病患者数量少，临床上不确定，所以药物研发成本高，药价贵。小伙伴们都知道，罕见病又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病。世界卫生组织将罕见病定义为“患者人数占总人口0.65‰-1‰的疾病或病变”。我觉得现实生活中，患了罕见病之后，用药难、用药贵是罕见病患者和家属最大的问题。由于罕见病患者数量少，临床不确定性大，治疗罕见病的药物研发成本高。一般来说，研制治疗罕见病的药物往往需要几年甚至十几年的时间，人力物力投入巨大，研发成本昂贵。相应的，罕见病患者少，用药量少。所以药企在摊销成本的时候，会摊薄药品的研发投入成本，导致药价极其昂贵。
一些药企在罕见病药物研发方面处于领先地位，获得了罕见病药物的定价优势，这也导致治疗罕见病的药物价格偏高。小伙伴们都知道，一些药企在罕见病药物研发方面处于技术领先地位，获得了罕见病药物的定价优势。据相关统计，罕见病行业毛利率普遍超过80%，远高于普通药品，而部分治疗罕见病的药品扣除成本、费用、税收后的净利润可达200%以上；同时，由于罕见病药物的稀有性，一些药企在罕见病药物的研发、销售和药品定价方面形成了垄断地位，这将导致罕见病药物高定价的持续存在。
俗话说，要未雨绸缪。目前，由于医保能覆盖的罕见病种类有限，且现阶段商业保险在罕见病治疗的保障和赔付方面还有待完善。所以朋友们要从预防罕见病做起，保持良好的心态，规律作息，规律运动，增强免疫力，增强抵抗罕见病的能力；同时要定期体检，及时排查罕见疾病，做到早发现早治疗，防患于未然。