基因治疗的伦理学

首先和转移方式有关。

通过化学和物理方法引入的基因效率低，天然表达差。

选择合适的受体细胞也是为了导入基因的稳定高效表达。

骨髓是最常用的受体细胞。

逆转录病毒载体介导的基因只能感染处于分裂状态的细胞，因此用5-Fu处理细胞以增强细胞分裂，然后用含有目的基因的病毒颗粒感染细胞可能更好。

因此，骨髓细胞培养、干细胞纯化和在培养中使用造血因子的方法可以增加基因的稳定和高效表达。

2.基因导入的安全性基因治疗的安全性应确保不会因导入外源目的基因而出现新的有害遗传变异，这是使用逆转录病毒载体所带来的问题。

因此，应构建相对安全的逆转录病毒载体。

至于通过引起插入突变来使一个重要基因失活或者更严重地激活一个原癌基因的可能性，这个问题有多危险还不清楚，但目前为止的实践表明，没有明显的严重问题。

为了安全有效地开展基因治疗，任何方案的实施都要按照严格的技术规定和标准，经过有关行政部门的批准。

与安全性相关的是生殖细胞基因治疗。

虽然没有在人身上实施，但是在动物实验上已经成功，这就是转基因动物的出现。

这一事实不仅给人类生殖细胞的基因治疗带来了希望，也让人担心这种基因特征的改变会给人类带来幸福还是灾难。

所以很多科学家不仅谨慎，而且反对，就是基因治疗的潜在危险。

3.基因治疗与社会伦理体细胞基因治疗是伦理的，但试图通过基因工程来纠正生殖细胞的遗传缺陷或改变正常人的遗传特征是一个有争议的领域。

从历史上看，科学发明对人类的生存和发展产生了深远的影响，所以今天在遗传学上开展基因治疗应该说是合乎伦理的。

重要的问题是获得社会的理解和合作。

首先是患者及其亲属的配合。

因此，有必要宣传基因治疗的科学性和安全性以及对人类健康的重要性，以提高人们的认识，同时建立和完善医疗法律和措施。

为了安全起见，临床试验前的动物研究必须满足三个基本要求:①外源基因能导入靶细胞并长期保持有效；②该基因应在细胞中以足够的水平表达；③基因应该对细胞无害。

基因治疗的历史演变

(1)1962 szybaski等用人类DNA转化人类细胞，发现了ca2﹢+has * * * DNA进入细胞的功能，迈出了人工转移遗传物质的第一步。

(2)1967年，尼伦伯格提出基因工程应用于人类基因治疗。

(3)在1968中，Burt等人通过DEAE协同转移的方法将病毒导入培养细胞。

(4)在1972中，Grahant等人详细研究了磷酸钙介导的DNA转移过程，使这项技术得到了广泛的接受和应用。

(5)20世纪70年代初，Graes *** an和Dicumak奠定了通过显微注射进行基因转移的基础。

(6)1973年，美国科学家和几位医生在德国进行了第一次基因治疗实验。

患者是一对姐妹，她们体内缺少一种罕见的酶。研究人员给患者注射了一种病毒——叔本华肿瘤病毒，这种病毒可以使患者自身的酶分泌恢复正常。

实验无疗效，无副作用。

(7)1980年，美国医生对两名重型地中海贫血患者进行了基因治疗，但失败了。

(8)1988年，美国国立卫生研究院重组DNA咨询委员会首次批准了将标记基因导入肿瘤浸润淋巴细胞的实施方案。

结果对患者无害。

基因疗法逐渐被解除。

(9)5438年6月至0990年9月，研究人员将线性杆状脱氢酶基因转入患者体内，患者症状明显减轻，治疗成功。

(10)1991年，我国复旦大学的研究人员开展了“成纤维细胞野蛮基因治疗血友病B”项目，除了肿瘤和血液病的基因治疗，

(11)2000年9月，美国费城一名18岁的年轻人死于基因治疗。

美国《科学》杂志连续刊登报道称，美国美国食品药品监督管理局(FDA)暂时禁止一所大学进行基因治疗实验。

(12)截至2005年7月，全球已有1076个获批的基因治疗临床试验方案，其中66%用于癌症治疗。

经过十几年的发展，基因治疗的研究取得了很大的进展。

但目前仍处于初期临床试验阶段，还不能保证稳定的疗效和安全性。

尽管有许多障碍，基因治疗的发展趋势仍然令人鼓舞。

也许正如基因治疗创始人所说，基因治疗这项新技术将推动21世纪的医学革命。